Hur är genterapi och sjukdomar den kan behandla

Genterapi, även känd som genterapi eller genredigering, är en innovativ behandling som består av en uppsättning tekniker som kan vara användbara vid behandling och förebyggande av komplexa sjukdomar, såsom genetiska sjukdomar och cancer, genom att modifiera specifika gener.

Gener kan definieras som den grundläggande arvsenheten och består av en specifik sekvens av nukleinsyror, det vill säga DNA och RNA, och som innehåller information relaterad till personens egenskaper och hälsa. Således består denna typ av behandling av att orsaka förändringar i DNA i cellerna som drabbats av sjukdomen och aktivera kroppens försvar för att känna igen den skadade vävnaden och främja dess eliminering.

Sjukdomen som kan behandlas på detta sätt är sådana som innebär viss förändring i DNA, såsom cancer, autoimmuna sjukdomar, diabetes, cystisk fibros, bland andra degenerativa eller genetiska sjukdomar, men i många fall är de fortfarande i utvecklingsfasen. tester.

Hur det görs

Genterapi består av att använda gener istället för läkemedel för att behandla sjukdomar. Det görs genom att ändra det genetiska materialet i den vävnad som äventyras av sjukdomen av en annan som är normal. För närvarande har genterapi genomförts med hjälp av två molekylära tekniker, CRISPR-tekniken och Car T-Cell-tekniken:

CRISPR-teknik

CRISPR-tekniken består av att förändra specifika DNA-regioner som kan vara relaterade till sjukdomar. Således tillåter denna teknik gener att förändras på specifika platser, på ett exakt, snabbt och billigare sätt. I allmänhet kan tekniken utföras i några steg:

• Specifika gener, som också kan kallas målgener eller sekvenser, identifieras; Efter identifiering skapar forskare en "guide RNA" -sekvens som kompletterar målområdet; Detta RNA placeras i cellen tillsammans med Cas 9-proteinet, som fungerar genom att klippa mål-DNA-sekvensen, sedan införs en ny DNA-sekvens i den föregående sekvensen.

De flesta genetiska förändringar involverar gener som finns i somatiska celler, det vill säga celler som innehåller genetiskt material som inte överförs från generation till generation, vilket begränsar förändringen till just den personen. Emellertid har forskning och experiment dykt upp där CRISPR-tekniken utförs på groddceller, det vill säga på ägget eller spermierna, vilket har skapat en serie frågor om tillämpningen av tekniken och dess säkerhet i personens utveckling..

De långsiktiga konsekvenserna av tekniken och genredigering är ännu inte kända. Forskare tror att manipulation av mänskliga gener kan göra en person mer mottaglig för förekomsten av spontana mutationer, vilket kan leda till överaktivering av immunsystemet eller uppkomsten av allvarligare sjukdomar.

Förutom diskussionen om genredigering för att kretsa om möjligheten till spontana mutationer och överförbarheten av förändringen för framtida generationer, har den etiska frågan om förfarandet också diskuterats i stor utsträckning, eftersom denna teknik också kan användas för att förändra barnets egenskaper, som ögonfärg, höjd, hårfärg, etc.

T-cellteknik för bil

Car T-Cell-tekniken används redan i USA, Europa, Kina och Japan och användes nyligen i Brasilien för att behandla lymfom. Denna teknik består av att förändra immunsystemet så att tumörceller lätt känner igen och elimineras från kroppen.

För detta tas personens försvars-T-celler bort och deras genetiska material manipuleras genom att tillsätta CAR-genen till cellerna, som är känd som en chimär antigenreceptor. Efter tillsättningen av genen ökas antalet celler och från det ögonblick som ett adekvat antal celler verifieras och närvaron av mer anpassade strukturer för tumörigenkänning sker en induktion av försämring av personens immunsystem och sedan injektion av försvarsceller modifierade med CAR-genen.

Således finns det aktivering av immunsystemet, som börjar känna igen tumörceller lättare och kan eliminera dessa celler mer effektivt.

Sjukdomar som genterapi kan behandla

Genterapi är lovande för behandling av någon genetisk sjukdom, men endast för vissa kan redan utföras eller är i testfasen. Genetisk redigering har studerats i syfte att behandla genetiska sjukdomar, såsom cystisk fibros, medfödd blindhet, hemofili och sigdcellanemi, men det har också betraktats som en teknik som kan främja förebyggande av mer allvarliga och komplexa sjukdomar, såsom till exempel cancer, hjärtsjukdomar och HIV-infektion, till exempel.

Trots att de är mer studerade för behandling och förebyggande av sjukdomar, kan redigering av gener också tillämpas i växter, så att de blir mer toleranta mot klimatförändringar och mer motståndskraftiga mot parasiter och bekämpningsmedel, och i livsmedel med målet att vara mer näringsrik.

Genterapi mot cancer

Genterapi för cancerbehandling genomförs redan i vissa länder och är särskilt indicerat för specifika fall av leukemier, lymfom, melanom eller sarkom, till exempel. Denna typ av terapi består huvudsakligen av att aktivera kroppens försvarsceller för att känna igen tumörceller och eliminera dem, vilket görs genom att injicera genetiskt modifierade vävnader eller virus i patientens kropp.

Det antas att i framtiden kommer genterapi att bli effektivare och ersätta nuvarande behandlingar för cancer, men eftersom det fortfarande är dyrt och kräver avancerad teknik, anges det helst i fall som inte svarar på behandling med kemoterapi, radioterapi och kirurgi.